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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

吉林长春：汽车“摇篮”展现蓬勃生机******

　　吉林长春全力推动汽车产业高质量发展——

　　汽车“摇篮”展现蓬勃生机

　　日前，工信部公示第三轮先进制造业集群决赛优胜者名单，长春市汽车集群成功入围，成为东北地区入选的两个集群之一。

　　长春是新中国汽车工业发源地，汽车是长春第一支柱产业，产值占全市工业70%以上。可以说，长春这座城市与汽车集群发展血肉相连、命运与共。如今，汽车产业在长春越发展现出蓬勃生机与活力。

　　一汽红旗繁荣工厂生产线，工人们正在工作。本报记者　马洪超摄

　　培育产业新生态

　　在长春市西南方向，一个新能源汽车生产工厂——奥迪一汽新能源汽车项目正在紧锣密鼓建设中。该项目近日已完成暖封闭，建成投产后，这里将成为中国一汽在长春的第六大整车生产基地。

　　“奥迪一汽新能源汽车项目落户长春，是因为这里是中国最大的汽车生产地之一，拥有完备的基础设施和产业链条。”项目经理闫磊说。

　　60多年前，新中国第一辆卡车“解放”、第一辆小轿车“东风”、第一辆高级轿车“红旗”在长春下线，点燃了民族汽车工业的光荣与梦想。而今，这里已拥有红旗、解放、奔腾、大众、丰田五大整车企业，以及在建的奥迪一汽新能源整车工厂。2021年全市汽车产业集群产销整车分别为242.1万辆和240.2万辆，完成产值6142.8亿元，稳居全国“第一方阵”。

　　值得一提的是，一汽自主品牌汽车近年来快速发展。其中，红旗销量4年增长63倍，解放中重卡实现全球“五连冠”、重卡实现全球“六连冠”。

　　在中国一汽集团研发总院的自主品牌产品展示区，红旗E-QM5、H5、HS5、HS7、H9、E-HS9、H9+等车型品类丰富，高端变速器、大功率发动机、氢燃料电池等产品性能不断提升，让人啧啧称叹。

　　为了把关键核心技术掌握在自己手中，做强做大自主品牌汽车，吉林省举全省之力支持中国一汽建设世界一流企业、支持长春建设世界一流汽车城，努力培育电动化、智能化、网联化、共享化的“新四化”现代汽车产业生态。中国一汽扎实推进技术攻关，2021年研发总投入同比增长3.9%，占营收比重达3%。

　　中国第一汽车集团公司总经理助理，研发总院党委书记、院长梁贵友表示，近两年，中国一汽专利授权量排名国内汽车行业第一，累计申请专利9511件，其中发明专利5608件，同比增长196%和408%，累计突破关键核心技术143项。

　　长春市委、市政府全面深化与中国一汽的战略合作关系，出台强有力政策措施，与中国一汽联手推动配套、创新、人才等“六个回归”，全力推动汽车产业高质量发展。以汽车命名的国家级开发区长春汽车经济技术开发区，以服务一汽为使命，把招商局改为主要对接一汽的服务局，全力做好服务保障，与中国一汽携手加快建设长春国际汽车城。

　　2022年2月，一汽弗迪新能源科技有限公司动力电池项目在长春正式开工。这家公司由中国一汽集团、比亚迪股份有限公司共同注册成立，建成投产后每年可满足60万辆电动汽车配置需求。据悉，该项目是继奥迪一汽新能源汽车项目之后落地长春国际汽车城的又一重大项目，将有力推动长春汽车产业转型升级。

　　零部件并不简单

　　在中国一汽五大整车企业的带动下，大陆、博世、电装等国际领军企业齐聚长春，富奥、富维、富晟等本地零部件企业快速成长。

　　走进富奥汽车零部件股份有限公司的逆变器项目生产车间，只见集智能化、数字化、自动化和集成化于一体的3条全自动装配线正繁忙有序作业。新能源车用逆变器主要功能是将直流动力源转变为交流电输出驱动电机，进而带动汽车运行，是新能源车电驱动系统的核心部分。这里生产的两款逆变器产品将为一汽自主纯电动汽车配套，覆盖了一汽红旗和一汽奔腾品牌的纯电动车型。

　　近年来，在节能减排压力和新能源汽车性能提升需求等因素推动下，汽车轻量化正在加速，越来越多汽车零部件公司投入轻量化研发并取得成效。作为一汽重要的零部件配套企业，富奥股份公司充分考虑汽车业“轻量化、电动化、智能化及网联化”发展趋势，紧锣密鼓推进轻量化底盘项目。

　　在长春三友智造科技发展有限公司生产车间，展板上介绍着用聚双环戊二烯这种新材料生产的零部件产品的优势。产品之一是一款重卡CNG气瓶保护罩，由于使用了新材料，产品降重逾40%。该公司董事长白大成说，公司主要以研发聚双环戊二烯新材料、新型复合材料产品为主，以汽车轻量化材料产品为主要方向，市场前景越来越好。

　　一辆汽车有成千上万个零部件，它们组装在一起并实现信息交互，离不开线束的支持。在长春捷翼汽车零部件有限公司生产车间，工人们在流水线前动作麻利地将一根根导线、护套按照线束图组装在一起。几十根甚至几百根导线经过操作，就捋顺成了一组线束。

　　捷翼公司CEO王超介绍，汽车线束好比是车辆的“神经网络”和“动脉血管”，为整车所有用电器提供稳定的电源、信号和数据，捷翼生产的零部件产品实现了多项突破。在电能传输介质领域，传统线束以铜为基材，重量和成本均偏高，捷翼公司探索解决了新能源电能传输系统轻量化铝线束技术难题，可降重增效；在新能源高功率充电温控领域，通过专利算法攻克了温度漂移的技术难题，成为国际客户项目的定点供应商。目前，捷翼已成为大众集团、丰田、吉利、比亚迪等整车企业的一级供应商，相关产品适配多家汽车品牌。

　　数据显示，目前长春市汽车集群零部件产业规模近1600亿元，拥有50亿元级企业6家、10亿元级企业36家。吉林省“十四五”规划纲要提出，到2025年全省零部件本地配套率达到70%，汽车产业规模突破万亿元级，前景令人期待。

　　创新能力作支撑

　　“最近有啥新政策？”

　　“啥时候还开大讲堂？”

　　“从提出问题到政府部门帮助协调解决只用了不到一个小时，解决了企业的大难题！”

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　　这是“长春亲清政企关系”微信服务群里企业发出的信息。长春市委、市政府依托微信服务群建立快速反应机制，打造“万人助万企”升级版，为包括汽车企业在内的各类企业提供服务。

　　“长春市汽车集群规模实力强，创新能力强，带动能力强。作为工业主管部门，我们全力实施长春汽车集群整车引领、强链补链、新能源跃升、智能网联、创新驱动、数字化转型、卓越成长七大专项行动，全力推动汽车集群向世界级先进制造业集群冲刺。”长春市工业和信息化局局长赵明瑞表示。

　　为促进汽车集群发展壮大，长春市不断完善政策体系，投入230亿元财政资金支持集群发展，打造“一核双翼八线多园”格局，并组建600亿元红旗产业基金和50亿元长兴基金汽车产业子基金，新建“长春青年人才城”2万套房屋，每年挤出2000名事业编制名额为集群引进、留住高层次紧缺人才。同时，长春市还积极发挥汽车零部件制造业商会促进作用，每年推动200户以上集群内企业实现数字化升级改造。

　　长春市汽车零部件制造业商会会长，一汽富奥、富维董事长张丕杰告诉记者，商会自2020年10月成立以来，已吸纳会员企业247家，在长产值1300亿元，占全市零部件总产值约80%，“从两年的实践看，商会在发挥原材料集采、供需对接、融资对接、科技成果转化、产业人才培育等服务功能方面作用明显”。

　　长春汽车集群发展同样离不开当地强大的科技创新能力支撑。长春市拥有中科院长春光机所、中科院长春应化所、汽车仿真与控制等11个国家重点实验室，东北工业等6个国家企业技术中心等创新“国家队”。吉林大学等21所驻长高校开设汽车专业。2020年以来，长春汽车集群获得发明专利6099件，一汽解放、长春博超均获国家科技进步奖二等奖。

　　“我们主要的汽车轻量化产品——聚双环戊二烯产品，原材料来源于国外。目前我们与吉林大学共同进行科技成果攻关，已实现相关技术完全国产化。”三友智造复合材料事业部负责人潘东野说，三友智造还与中科院长春应化研究所、华南理工大学相关实验室等展开合作，合力推进新材料的开发。2021年，三友智造被评为吉林省专精特新企业。

　　据悉，长春市下一步将大力实施科技创新行动，力争未来3年内汽车集群里国家专精特新“小巨人”企业达到50家，省级以上专精特新企业达到300家，制造业单项冠军企业达到10家。（本报记者 李己平 马洪超）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）